2018 Medicinal Chemistry Reviews

Volume 53, Chapter 25

Case History:  Orkambi® (Ivacaftor/Lumacaftor), for the Treatment of Cystic Fibrosis Patients who are Homozygous for the F508del CFTR Mutation

Sabine Hadida, Fred Van Goor, Paul Negulescu, and Peter D.J. Grootenhuis

1.  Introduction                                                                                      509

2.  Medicinal Chemistry Efforts That Led to the Discovery of Lumacaftor      511

     2.1  Hit-to-Lead Efforts                                                                      512

     2.2  Lead Optimization                                                                      514

3.  In Vitro Pharmacology                                                                       516

4.  Clinical Studies                                                                                 518

5.  Conclusion                                                                                       520

To purchase a copy, contact secretary@acsmedchem.org

ACS Division of Medicinal Chemistry

Webmaster:  secretary@acsmedchem.org